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FDA: approvato l' Ibrutinib per la macroglobulinemia di Waldenstrom

 Ampliando le indicazioni d'uso di Ibrutinib, la Food and Drug Amministration (FDA) ha approvato il primo farmaco per il trattamento della macroglobulinemia di Waldenstrom (WM), una rara forma di linfoma non-Hodgkin che causa la crescita di cellule B anomale (linfociti B) nel midollo osseo, nei linfonodi, nel fegato e nella milza. Nella macroglobulinemia di Waldenstrom i linfociti B determinano la sovrapproduzione di una proteina, nota come immunoglobulina M o IgM (macroglobulina), che può portare a eccesso di sanguinamento, problemi alla vista e al sistema nervoso.
Secondo il National Cancer Institute, circa 18.990 americani sono morti nel 2014 per linfomi non-Hodgkin. Ibrutinib agisce bloccando l'enzima che permette alle cellule B anomale di crescere e moltiplicarsi.
La Food and Drug Administration ha basato l'approvazione delle indicazioni aggiuntive di Ibrutinib su uno studio clinico di 63 partecipanti trattati in precedenza. Tutti i partecipanti allo studio hanno ricevuto una dose giornaliera di 420 mg, somministrata per via orale fino alla progressione della malattia o fino al momento in cui gli effetti collaterali sono diventati intollerabili. I risultati hanno mostrato che il 62% dei partecipanti ha avuto una riduzione del tumore dopo il trattamento e, al momento dello studio, la durata della risposta variava da 2,8 mesi a circa 18,8 mesi.
Gli effetti collaterali più comuni associati al farmaco sono: basso numero di piastrine (trombocitopenia), diminuzione dei globuli bianchi che combattono le infezioni (neutropenia), diarrea, anemia, dolori ai muscoli e alle ossa (dolore muscolo-scheletrico), affaticamento, nausea, infezioni del tratto respiratorio superiore e rash cutaneo. Gli operatori sanitari devono informare i pazienti del rischio di emorragia, infezioni, battito cardiaco anormale (fibrillazione atriale), sviluppo di nuovi tumori, disturbi metabolici dopo il trattamento (sindrome da lisi tumorale) e tossicità embriofetale.
Ibrutinib è già approvato per combattere la leucemia linfocitica cronica e il linfoma mantellare; la Food and Drug Administration ne ha approvato l'uso per il trattamento della macroglobulinemia di Waldenstrom e la designazione di farmaco orfano perché l'azienda ha dimostrato attraverso evidenze cliniche preliminari che il farmaco può offrire un notevole miglioramento rispetto alle terapie disponibili.